Estudio protALS: análisis proteómico en tejido postmortem de sujetos con Esclerosis Lateral Amiotrofica (ELA)búsqueda de biomarcadores y dianas terapéuticas

Abstract

Esta tesis se centra en la búsqueda de un panel de posibles biomarcadores utilizando la proteómica sobre tejido neurológico humano postmortem como pilar central. La obtención de un biomarcador, que sea objetivo y fácil de medir, podría mejorar no solo las herramientas diagnósticas, sino acelerar el descubrimiento de terapias eficaces al aportar un mejor conocimiento de los procesos patogénicos implicados. Además, considero que el análisis de la expresión proteica en las áreas de neurodegeneración nos ayudará a profundizar en las diferencias y similitudes fisiopatológicas de la ELA frente a la DLFT-U, enfermedad neurodegenerativa de su mismo espectro patogénico, lo cual nos ayudará a encontrar potenciales biomarcadores específicos para la ELA frente a otras tardopatías. La descripción de las alteraciones moleculares subyacentes a la enfermedad, pueden contribuir también en la búsqueda de posibles dianas terapéuticas. Por lo tanto, los objetivos de esta tesis doctoral son : Principal: Identificar un panel de posibles biomarcadores diagnósticos o pronósticos de la ELA utilizando la proteómica sobre tejido neurológico humano postmortem, y tratar de validar el biomarcador más prometedor en suero de pacientes con ELA. Secundarios: -Contribuir a un mejor conocimiento de la fisiopatogenia de la ELA mediante el análisis de la expresión proteica en el área de neurodegeneración, el asta anterior de la médula espinal. -Profundizar en los rasgos fisiopatogénicos comunes y diferenciales entre la ELA y la DLFT-U. -Tratar de indentificar una posible diana terapeútica para la ELA.