Recombinant porphobilinogen deaminase targeted to the liver corrects enzymopenia in a mouse model of acute intermittent porphyria

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Revista:
Science Translational Medicine

ISSN: 1946-6242 1946-6234

Año de publicación: 2022

Volumen: 14

Número: 627

Tipo: Artículo

DOI: 10.1126/SCITRANSLMED.ABC0700 GOOGLE SCHOLAR