New therapeutic approaches in diffuse intrinsic pontine glioma (dipg)

Laburpena

El glioma difuso de protuberancia (DIPG) es un tumor maligno que ocurre en niños y adolescentes, dada su localización anatómica la cirugía mo es una opción terapéutica siendo la radioterapia el único tratamiento activo contra esta enfermedad. A pesar de ello, la media de supervivencia es de un año aproximadamente desde su diagnóstico. Reciente, se ha incorporado en la práctica clínica de centros especializados la realización de la biopsia estereotáctica para la obtención de material biológica y la realización de modelos preclínicos que permitan entender mejor esta enfermedad. En la presente tesis doctoral hemos desarrollado un programa preclínico caracterizado en la generación de modelos preclínicos, in vitro e in vivo, para poder i) caracterizar la barrera hematoencefálica, ii) evaluar la activación de la vía de señalización STAT3 y de su inhibidor WP1066, y iii) analizar la expresión del receptor de la transferrina y evaluar la actividad citotóxica de una nueva formulación del citotóxico SN-38.