Terapia Génica para Encefalopatías Congénitas
Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas
Madrid, EspañaPublications en collaboration avec des chercheurs de Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (3)
2024
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Characterization of brain transduction capability of a BBB-penetrant AAV vector in mice, rats and macaques reveals differences in expression profiles
Gene Therapy, Vol. 31, Núm. 9-10, pp. 455-466
2023
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Engineering U1-Based Tetracycline-Inducible Riboswitches to Control Gene Expression in Mammals
ACS Nano, Vol. 17, Núm. 23, pp. 23331-23346
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Preferential expression of SCN1A in GABAergic neurons improves survival and epileptic phenotype in a mouse model of Dravet syndrome
Journal of Molecular Medicine, Vol. 101, Núm. 12, pp. 1587-1601