Terapia Génica para Encefalopatías Congénitas
Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas
Madrid, EspañaPublicaciones en colaboración con investigadores/as de Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (3)
2024
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Characterization of brain transduction capability of a BBB-penetrant AAV vector in mice, rats and macaques reveals differences in expression profiles
Gene Therapy, Vol. 31, Núm. 9-10, pp. 455-466
2023
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Engineering U1-Based Tetracycline-Inducible Riboswitches to Control Gene Expression in Mammals
ACS Nano, Vol. 17, Núm. 23, pp. 23331-23346
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Preferential expression of SCN1A in GABAergic neurons improves survival and epileptic phenotype in a mouse model of Dravet syndrome
Journal of Molecular Medicine, Vol. 101, Núm. 12, pp. 1587-1601